Taysha Gene Therapies는 PIPE 파이낸싱에서 1억 5천만 달러를 기대합니다. 파이프라인 업데이트 제공

Jul 31, 2023

뉴욕 – Taysha Gene Therapies는 월요일에 사모발행(PIPE) 파이낸싱을 위한 증권 구매 계약을 체결했다고 밝혔으며, 이를 통해 약 1억 5천만 달러의 총 수익을 올릴 것으로 예상됩니다.

PIPE에서 Taysha는 보통주 122,412,376주를 주당 0.90달러에 판매하고 있으며, 특정 투자자에게 보통주를 제공하는 대신 최대 44,250,978주를 0.899달러에 구매할 수 있는 사전 자금 지원 영장을 제공하고 있습니다. 사전 자금 지원 영장당.

PIPE는 새로운 투자자인 RA Capital Management가 주도했으며 익명의 대규모 기관 투자자뿐만 아니라 PBM Capital, RTW Investments, Venrock Healthcare Capital Partners, TCGX, Acuta Capital Partners, Kynam Capital Management, Octagon Capital, Invus, GordonMD도 참여했습니다. 글로벌 투자, B 그룹 캐피탈.

댈러스에 본사를 둔 Taysha는 이 PIPE 파이낸싱에서 예상되는 1억 5천만 달러에 2023년 6월 30일 현재 보유하고 있는 현금 및 현금 등가물 4,510만 달러에 더해 현금 활주로를 2025년 3분기까지 연장할 것이라고 말했습니다. 회사는 수익금을 사용할 것입니다. Rett 증후군에 대한 연구용 유전자 치료법 TSHA-102, 거대 축삭 신경병증에 대한 TSHA-120의 발전과 운전 자본 및 일반 기업 비용을 위해.

PIPE 파이낸싱 발표와 동시에 Taysha는 2023년 2분기 재무 실적을 보고하고 TSHA-102 및 TSHA-120에 대한 업데이트를 제공했습니다.

회사는 TSHA-102의 첫 번째 환자가 치료에 내약성이 있는 것으로 나타난 후 성인 레트 증후군 환자에게 TSHA-102의 1/2상 REVEAL 연구에 계속 투여하라는 승인을 독립적인 데이터 모니터링 위원회로부터 받았다고 밝혔습니다. 증상 개선을 경험해보세요. 미국 식품의약국(FDA)은 또한 TSHA-102에 대한 Taysha의 연구 신약 신청을 승인하여 소아 Rett 증후군 환자를 대상으로 유전자 치료법을 테스트할 수 있도록 했습니다. 또한 회사는 영국에서 TSHA-102에 대한 소아과 연구를 시작하기 위한 허가를 얻기 위해 의약품 및 건강 관리 제품 규제 기관에 임상 시험 신청서를 제출했습니다.

척수액에 투여되는 TSHA-102는 아데노 관련 바이러스 9를 사용하여 희귀한 신경 발달 장애를 유발하는 돌연변이인 MECP2 유전자의 더 짧지만 기능적인 버전을 전달합니다. 유전자 치료법은 Taysha의 miRARE 플랫폼을 사용하여 MECP2 단백질 수준을 조정하고 부작용을 방지하도록 설계되었습니다.

REVEAL 연구에서 TSHA-102를 투여받은 첫 번째 성인 환자는 투여 후 6주 동안 치료로 인한 심각한 부작용을 경험하지 않았습니다. 임상 결과 개선을 평가하는 7점 척도에서 이 환자는 2점, 즉 "많이 개선됨"을 받았습니다. 질병 중증도를 측정하는 7점 척도에서 이 환자는 유전자 치료를 받은 지 4주 후에 1점 개선을 보였습니다. 환자는 치료 후 5주까지 "정량화할 수 있는 발작"을 보고하지 않았으며, 6주 후에 연구자들은 호흡 패턴, 수면의 질, 앉고 물건을 잡는 능력이 개선된 것을 확인했습니다.

REVEAL의 수석 조사관이자 동료인 Elsa Rossignol은 "환자는 10년 만에 처음으로 도움 없이 앉을 수 있었고, 유아기 이후 처음으로 손을 풀고 물건을 안정적으로 잡을 수 있는 능력을 보여주었습니다."라고 말했습니다. 몬트리올에 있는 Center Hospitalier Universitaire Sainte-Justine의 신경과학 및 소아과 교수는 성명에서 이렇게 말했습니다. "나는 환자가 치료 초기에 이러한 이정표를 달성한 것과 우리가 관찰한 호흡 패턴 및 수면의 질 개선이 매우 고무적이며 TSHA-102의 잠재력을 뒷받침한다고 믿습니다."

테이샤는 3분기 REVEAL 임상시험에서 두 번째 환자에게 TSHA-102를 투여하고 하반기에는 유전자치료제로 추가 환자를 치료할 것이라고 밝혔다.

극히 희귀한 유전성 신경퇴행성 질환인 거대축삭신경병증에 대한 Taysha의 유전자 치료제인 TSHA-120은 올해 초 FDA가 질병 진행에 있어 환자의 이질성을 해결해야 한다고 말하면서 난관에 부딪혔습니다. 기관은 또한 회사가 운동 기능 측정 32 척도를 종말점으로 사용하는 것에 대해 우려를 표명했습니다. 그러나 Taysha는 기능적, 전기생리학적, 생물학적 종점을 사용하여 질병 진행 모델을 개발하고 이를 사용하여 약물에 대한 1상 연구 내에서 새로운 분석을 수행했습니다.